Cambridge,
Massachussets (USA) & Stoccolma, Svezia, 10 settembre 2015 Emofilia A: pubblicati su
"Haemophilia" i primi risultati di uno studio di estensione, che
confermano l’efficacia e sicurezza a lungo termine di rFVIIIFc I
risultati di un’analisi ad interim, evidenziano che i tassi di sanguinamento si
mantengono bassi nei pazienti in profilassi. SOBI
Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI) e il suo partner Biogen rendono nota la
pubblicazione dei risultati ad interim di uno studio clinico, che
evidenziano i bassi tassi di sanguinamento in soggetti emofilici, trattati con
rFVIIIFc (proteina di fusione, costituita dal fattore VIII ricombinante legato
al dominio Fc dell'IgG1 umana) in regime di profilassi ad intervalli prolungati
di somministrazione. Si tratta dei risultati dell’analisi ad interim di
ASPIRE, studio di estensione di fase III in aperto, pubblicati nell’edizione
online di Haemophilia, la rivista scientifica della World Federation
of Hemophilia, European Association for Haemophilia and Allied Disorders, e
Hemostasis & Thrombosis Research Society. Nello
studio ASPIRE sono stati arruolati i pazienti che hanno completato gli studi di
Fase III A-LONG e Kids A-LONG. I risultati ottenuti, ad oggi, indicano che la
maggioranza dei partecipanti allo studio ASPIRE hanno mantenuto o allungato gli
intervalli di somministrazione del farmaco rispetto agli studi A-LONG e Kids
A-LONG. Al momento dell’analisi ad interim, il periodo mediano di
trattamento nello studio ASPIRE è stato di 80,9 settimane nei partecipanti
adulti e adolescenti che hanno completato lo studio A-LONG, e di 23,9 settimane
in quelli in età pediatrica che hanno completato lo studio Kids A-LONG.
L’endpoint primario di ASPIRE è lo sviluppo di anticorpi inibitori, la cui
insorgenza non è invece stata riportata in nessuno dei gruppi. Per il periodo
considerato dall’analisi ad interim di ASPIRE, il numero di
sanguinamenti su base annua (annualized bleeding rates o ABR) negli adulti e
adolescenti nei bracci in regime di profilassi personalizzata, settimanale e
modificata sono stati rispettivamente di 0,66, 2,03 e 1,97. Anche peri bambini
in regime di profilassi personalizzata sono stati registrati bassi tassi di
sanguinamento, con un ABR complessivo mediano di 0,0 nei bambini al di sotto
dei 6 anni e di 1,54 nei bambini di età compresa fra i 6 e i 12 anni. Questi
risultati sono in linea con quelli ottenuti negli studi di Fase III A-LONG e
Kids A-LONG. Oltre
ai risultati di efficacia e sicurezza, la pubblicazione riporta anche i dati
relativi alla frequenza delle infusioni in regime di profilassi per tutto il
periodo considerato a partire dalla fine dello studio A-LONG. Degli adulti e
adolescenti trattati in profilassi e che hanno continuato lo studio (n=128), il
72% ha mantenuto gli stessi intervalli di somministrazione, il 22% ha allungato
quelli fra una somministrazione e quella successiva, mentre il 6% ha ridotto
gli intervalli. I partecipanti allo studio di estensione potevano cambiare
gruppo di trattamento in qualsiasi momento. “Il
disegno dello studio ASPIRE offre ai medici un alto livello di flessibilità
nella somministrazione, allo scopo di riflettere le pratiche di trattamento in
contesti real life” ha dichiarato Guy Young, Direttore dell’Hemostasis and
Thrombosis Center dell’Ospedale pediatrico di Los Angeles. “I risultati
indicano che la profilassi con rFVIIIFc dimostra di essere efficace e di avere
un buon profilo di sicurezza nel trattamento di lungo termine dell’emofilia A”. Nello
studio ASPIRE, la maggior parte dei partecipanti è stata trattata in regime di
profilassi e ha continuato ad essere protetta da episodi emorragici, con
un’assunzione di rFVIIIFc in linea con quella osservata negli studi A-LONG e
Kids A-LONG. In
aumento i dati che confermano il profilo clinico favorevole di rFVIIIFc La
pubblicazione ha riferito i dati relativi alla durata complessiva della
terapia, a partire dall’avvio degli studi A-LONG e Kids A-LONG e per tutto il
periodo dello studio ASPIRE considerato al momento dell’analisi ad interim. La
durata mediana complessiva del trattamento è stata di 117,7 settimane per
adulti e adolescenti, e di 51,5 settimane per i bambini al di sotto dei 12
anni. In
tutti i gruppi d’età, i risultati di sicurezza sono stati in linea con quelli
della popolazione generale di soggetti con emofilia A. Non sono stati riferiti
casi di reazioni allergiche gravi, né di formazione di eventi trombotici. Gli
eventi avversi più comuni (con incidenza pari o superiore al 5%) hanno compreso
naso-faringite (comune raffreddore), artralgia (dolore articolare) e infezioni
del tratto respiratorio superiore. “Questi
risultati pubblicati vanno ad aggiungersi a quelli già esistenti, che
dimostrano il profilo di sicurezza di rFVIIIFc e la sua capacità di protezione
dagli episodi di sanguinamento” - ha dichiarato Wing-Yen Wong, Vice President,
Global Medical, Hematology and Immunology di Biogen - “Siamo un’azienda
impegnata nel perseguire progressi terapeutici e renderli disponibili per la comunità
degli emofilici. Per questo ci adoperiamo per raccogliere numerosi dati clinici
di lungo termine in tutte le popolazioni”. “Restiamo
concentrati sull’obiettivo di migliorare le terapie per l’emofilia in tutto il
mondo e crediamo che i risultati di questo studio clinico siano importanti per
contribuire al progresso della scienza medica per quanto riguarda questa
patologia” - ha dichiarato Birgitte Volck, M.D., Ph.D., Senior Vice President e
Chief Medical Officer di Sobi. “I risultati dell’analisi ad interim dello
studio di ASPIRE contribuiscono a confermare l’efficacia e il profilo di
sicurezza di rFVIIIFc come terapia per le persone con emofilia A”. Lo
studio ASPIRE ASPIRE
è uno studio in aperto, non-randomizzato, pluriennale, di estensione, per coloro
che hanno completato gli studi cardine di Fase III A-LONG o Kids A-LONG. Lo
studio ha arruolato 211 soggetti di sesso maschile, di cui 150 (98%) hanno
completato lo studio A-LONG e 61 (91%) lo studio Kids A-LONG. L’endpoint
primario è lo sviluppo di anticorpi inibitori. Gli endpoint secondari
comprendono: numero di episodi d’emorragia su base annua per soggetto, giorni
di esposizione a rFVIIIFc e valutazione dei partecipanti della risposta al
trattamento dell’episodio emorragico. rFVIIIFc E’
una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal
fattore VIII della coagulazione – antiemofilico - connesso al dominio Fc
dell'IgG1 umana, per soggetti con emofilia A. La sottomissione della richiesta
di autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc è stata inoltrata
all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nell’ottobre 2014. rFVIIIFc è, invece, il
primo fattore VIII ricombinante della coagulazione con una prolungata
permanenza in circolo, approvato negli Stati Uniti, Canada, Australia e
Giappone, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A. rFVIIIFc è stato
sviluppato, legando ad una molecola del fattore VIII con delezione del dominio
B la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che ciò consenta a
rFVIIIFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per
prolungare il tempo di emivita. Benché la fusione con la porzione Fc sia una
tecnica in uso da oltre 15 anni, Biogen è l’unica azienda a usarla per il
trattamento dell’emofilia. L’emofilia
A L’emofilia
A è una malattia genetica rara e cronica che determina problemi di coagulazione
del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il
fattore della coagulazione VIII. Chi soffre di emofilia è soggetto a
sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra cui emartri, che causano dolore e
provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici
possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della
World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 142.000 persone che soffrono
di emofilia A.[i] Infusioni profilattiche del fattore VIII sostituiscono
temporaneamente il fattore della coagulazione necessario per controllare il
sanguinamento e prevenire nuovi episodi emorragici. Il
sistema immunitario, tuttavia, può però sviluppare anticorpi inibitori che
interferiscono con l’azione della terapia. Si stima che circa il 25-30% dei
soggetti con emofilia A grave nel corso della vita sviluppi anticorpi
inibitori, evento che si verifica, generalmente, dopo un periodo mediano di
esposizione alla terapia di 8-10 giorni, anche se questo dato è soggetto ad
ampie variazioni.[ii] La
collaborazione tra Biogen e Sobi Sobi
e Biogen collaborano allo sviluppo e commercializzazione di rFVIIIFc per il
trattamento dell’emofilia A. Sobi ha un diritto di esclusività sullo sviluppo
finale e sulla commercializzazione del farmaco in alcuni territori di sua
competenza (Europa, Nord Africa, Russia e alcuni mercati dei Paesi
Medio-Orientali). Biogen detiene lo sviluppo di rFVIIIFc, i diritti di
produzione e possiede diritti di commercializzazione in Nord America e in tutti
le aree del mondo escluse quelle di pertinenza di Sobi. Sobi Sobi
è una azienda multinazionale farmaceutica che dedica la propria attività alle
malattie rare. La mission aziendale è sviluppare e rendere disponibili terapie
e servizi innovativi che migliorino la vita dei pazienti. Le opzioni
terapeutiche offerte sono principalmente focalizzate sull’emofilia, le malattie
infiammatorie e le malattie genetiche. Sobi commercializza, inoltre, farmaci
per malattie specialistiche e rare per diverse aziende partner in Europa,
Medio-Oriente, Nord Africa e Russia. Sobi è azienda pioniera nell’ambito delle
biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica proteica
e nella produzione di farmaci biologici. Nel 2014 Sobi ha raggiunto un
fatturato totale di 380 milioni di dollari (USD) e circa 600 dipendenti. Sobi è
quotata al NASDAQ OMX Stockholm. Per maggiori informazioni: www.sobi-italia.it. Biogen Attraverso
scienza e medicina all'avanguardia Biogen scopre, sviluppa e fornisce a
pazienti in tutto il mondo terapie innovative per il trattamento delle malattie
neurodegenerative, ematologiche e autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen è una
delle società biotecnologiche indipendenti con la più lunga tradizione al
mondo, e i pazienti di tutto il mondo possono godere dei benefici della sua
posizione di leadership nelle terapie innovative contro la sclerosi multipla e
l’emofilia. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare il sito www.biogen.com. Per
ulteriori informazioni: Leonardo
Calzetti, General Manager Italy, Greece & Malta Oskar Bosson, Head of Communications [i]World Federation of Hemophilia. Annual Global
Survey 2012. http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1574.pdf. Accessed July 2015. [ii] Mariani G, Konkle BA, Kessler CM. Inhibitors in
Hemophilia A and B. In: Hoffman R, ed. Hematology : basic principles and
practice. 6th ed. Philadelphia, PA: Saunders/Elsevier; 2013:1961-1970. |